Z listy leków, które były dostępne w ramach procedury RDTL (Ratunkowy Dostęp do Technologii Lekowych), skreślono przełomową terapię, stosowaną w leczeniu rzadkiej choroby uwarunkowanej genetycznie achondroplazji, potocznie nazywanej niskorosłością. Choć nie o wzrost w tym przypadku chodzi.
Choroba powoduje bowiem wiele poważnych problemów w życiu codziennym, a także powikłań zdrowotnych, nawet zagrażających życiu.
Bolesna terapia
I właśnie kilkudziesięciu pacjentów mogących z niej skorzystać, z dnia na dzień zostało skazanych na łamanie kości i rozciąganie ich specjalnym aparatem, niezwykle bolesną metodę, pochodząca jeszcze z lat 50. ub. wieku.
Wiąże się ona nie tylko z długotrwałym bólem (na wyciągu trzeba leżeć nawet kilka miesięcy) i traumą, ale i ograniczeniem możliwości poruszania się potem, metoda wymaga bowiem intensywnej rehabilitacji, do której nie wszyscy pacjenci mają dostęp (ze względu na koszty).
Stąd ciągłe zbiórki pieniędzy prowadzone przez zdesperowanych rodziców tych dzieci. Jednym z takich pacjentów jest 2,5 letni Adaś Potocki z Podkarpacia.
Jedyna możliwość leczenia
A wydawało się, że już jest „w ogródku…” Lek podaje się chorym od 2. do 16. roku życia. Adaś w marcu skończył 2 lata. Jego lekarka po wykonaniu wszelkich badań „za i przeciw”, na początku sierpnia wysłała do Ministerstwa Zdrowia wniosek o włączenie chłopca do leczenia. Niestety, 8 sierpnia ministerstwo zrezygnowało z refundacji. – Nasz synek został pozbawiony jedynej możliwości leczenia – mówiła pani Paulina Potocka, mama Adasia.
Ktoś powie „i co, że dziecko słabo rośnie?” Chodzi jednak o to, że dzieci z achondroplazją, nie tylko rosną wolniej niż ich rówieśnicy, im po prostu nie rosną kości kończyn. Mają więc dużo krótsze ręce i nogi, a więc i nieproporcjonalną budowę ciała. Powoduje to wiele poważnych problemów w życiu codziennym (wszystko jest za wysoko), a także powikłań zdrowotnych: neurologicznych, laryngologicznych, kardiologicznych i ortopedycznych.
U chorych bardzo często dochodzi do zwężenia otworu wielkiego w czaszce między mózgiem a rdzeniem kręgowym. W efekcie, w każdej chwili może dojść do paraliżu i chory przestaje chodzić, trafia więc na wózek i wymaga całodobowej opieki. W kraju, w którym regularnie deklaruje się troskę o osoby niepełnosprawne i „intensywnie wdraża” program wsparcia osób z chorobami rzadkimi, decyzja o wycofaniu finansowania (dostępna dopiero od ubiegłego roku), jest niezrozumiała i dla rodziców, i dla lekarzy.
Dostępny, ale za granicą
Lek podawany jest w formie zastrzyków, oczywiście jest skandalicznie drogi i rolą Ministerstwa Zdrowia powinno być negocjowanie jego ceny, a nie rezygnacja z finansowania w ogóle. Leczone bowiem nim dzieci nie tylko zaczynają rosnąć, ale też są w znacznie mniejszym stopniu narażone na powikłania towarzyszące tej chorobie. Jest refundowany w wielu krajach: Niemczech, Francji, Szwajcarii, Czechach, Hiszpanii, Portugalii, Austrii. W ramach innego dostępu do leku, tak jak był w Polsce, jest nadal dostępny w: Czechach, Węgrzech, Estonii, Bułgarii i Rumunii.
– To jedyny lek na świecie, który ogranicza, a czasem całkowicie eliminuje powikłania tej choroby – mówi pani Paulina. Co mogą zrobić rodzice, chcąc ratować swoje dzieci przed niepełnosprawnością i cierpieniem? Wyżebrać 1,5 mln zł na lek lub wyemigrować. Tak, jak robią to rodzice innych chorych dzieci, których terapie nie są refundowane w Polsce.
– Z informacji, które otrzymaliśmy od Ministerstwa Zdrowia, wynika, że przepisy nie pozwalają na leczenie naszych dzieci. Jeśli prawo naraża życie i zdrowie dzieci, to znaczy, że jest szkodliwe i wymaga pilnej zmiany.
Oczekujemy dialogu z przedstawicielami rządu, aby pilnie ustalić, jak umożliwić leczenie około setki dzieci w kraju! – mówiła Marta Skierkowska, prezes Stowarzyszenia na rzecz Dzieci z Achondroplazją na proteście, który odbył się 6 października przy Kancelarii Prezesa Rady Ministrów, a zakończył przed budynkiem Ministerstwa Zdrowia.
Efekt? Na razie żaden.
